Od pionierskich badań naukowych na Gdański Uniwersytet Medyczny do jednej z najbardziej rozpoznawalnych firm biotechnologicznych w Polsce. Prof. Piotr Trzonkowski opowiada o rozwoju firmy PolTREG.
Od pionierskich badań naukowych na Gdański Uniwersytet Medyczny do jednej z najbardziej rozpoznawalnych firm biotechnologicznych w Polsce. Prof. Piotr Trzonkowski opowiada o rozwoju firmy PolTREG.
PolTREG jest jedną z najbardziej rozpoznawalnych firm biotechnologicznych w Polsce. Jaką drogę przeszła spółka od projektu naukowego do firmy rozwijającej innowacyjne terapie?
PolTREG powstał jako spin-off Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego z jasno określonym celem – przełożyć przełomowe odkrycia naukowe dotyczące limfocytów T regulatorowych (Treg) na realne terapie dla pacjentów cierpiących na choroby autoimmunologiczne. Od początku rozwijaliśmy własną technologię namnażania komórek Treg. Przeprowadziliśmy pierwsze na świecie podania tej terapii u pacjentów z cukrzycą typu 1.
Przez kilkanaście lat budowaliśmy unikalne doświadczenie kliniczne. Dziś dysponujemy jednym z największych na świecie zbiorów danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności terapii Treg. Warto podkreślić, że tę pionierską terapię komórkową jako pierwszy na świecie w leczeniu pacjentów zastosowałem wraz z zespołem PolTREG. To właśnie nasze odkrycia przełożyły na praktykę kliniczną wiedzę naukową dotyczącą limfocytów Treg. Za jej podstawy troje badaczy – Mary E. Brunkow, Fred Ramsdell i Shimon Sakaguchi – otrzymało w 2025 roku Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny za odkrycia dotyczące obwodowej tolerancji immunologicznej. O ile laureaci Nobla opisali biologiczny mechanizm działania komórek Treg, o tyle nasz zespół wprowadził tę wiedzę do kliniki, opracowując metodę namnażania i podawania komórek Treg pacjentom.
Na jakim etapie obecnie się Państwo znajdują?
W ostatnich latach przeszliśmy z etapu badań naukowych do etapu przygotowań do komercjalizacji. Wybudowaliśmy własny, certyfikowany zakład produkcji terapii komórkowych zgodny z wymaganiami GMP. Uzyskaliśmy zgodę GIF na wytwarzanie produktów leczniczych terapii zaawansowanej. Natomiast nasza flagowa terapia PTG-007 została zakwalifikowana przez Europejską Agencję Leków do centralnej procedury rejestracyjnej. To pierwszy na świecie tak zaawansowany program terapeutyczny oparty na komórkach Treg w cukrzycy typu 1.
Nad jakimi rozwiązaniami medycznymi obecnie pracujecie?
Naszym najbardziej zaawansowanym projektem jest PTG-007. To autologiczna terapia komórkowa wykorzystująca limfocyty T regulatorowe w leczeniu cukrzycy typu 1. Jej celem nie jest jedynie kontrolowanie objawów choroby, ale zahamowanie procesu autoimmunologicznego odpowiedzialnego za niszczenie komórek produkujących insulinę. To zmiana podejścia z leczenia objawowego na leczenie przyczynowe. Jednocześnie rozwijamy całą platformę technologii Treg. Obejmuje ona: terapie nowej generacji wykorzystujące komórki CAR-Treg, antygenowo-specyficzne komórki Treg. Dochodzą też projekty terapii działających in vivo. One mają pobudzać organizm do samodzielnego zwiększania liczby komórek Treg, programy adresujące kolejne choroby autoimmunologiczne i neurozapalne.
Istotnym elementem naszej strategii jest również rozwój amerykańskiej spółki zależnej Immuthera, która odpowiada za rozwój najbardziej zaawansowanych projektów CAR-Treg we współpracy z City of Hope – jednym z czołowych światowych ośrodków badań nad terapiami komórkowymi. Dzięki połączeniu wieloletniego doświadczenia klinicznego PolTREG w terapii Treg oraz zaawansowanych technologii CAR-Treg rozwijanych przez Immutherę. Obie spółki razem tworzą dziś jedną z globalnie wiodących platform w obszarze terapii komórek T regulatorowych.
Biotechnologia to branża wymagająca wieloletnich badań i dużych nakładów finansowych. Jakie wyzwania są dziś największe dla firm działających w tym sektorze?
Największym wyzwaniem pozostaje pogodzenie długiego cyklu rozwoju innowacyjnych terapii z koniecznością zapewnienia stabilnego finansowania. Od odkrycia naukowego do rejestracji leku mija często kilkanaście lat, a każdy etap wymaga wysokospecjalistycznych badań, produkcji zgodnej z rygorystycznymi standardami oraz współpracy z regulatorami.
Dlatego dla firm biotechnologicznych niezwykle istotna jest dywersyfikacja źródeł finansowania. PolTREG od lat skutecznie wykorzystuje możliwości, jakie daje rynek kapitałowy. Obecność na Giełdzie Papierów Wartościowych umożliwia Spółce finansowanie kolejnych etapów rozwoju najbardziej zaawansowanych projektów. W pierwszej połowie 2026 roku PolTREG z powodzeniem przeprowadził emisję nowych akcji w ramach procesu przyspieszonej budowy księgi popytu (ABB), pozyskując około 30 mln zł. Jednocześnie aktywnie pozyskujemy finansowanie publiczne. Coraz większego znaczenia nabiera również zdolność do skalowania produkcji. W terapiach komórkowych sama innowacyjna technologia nie wystarcza. Równie ważne jest posiadanie własnego zaplecza produkcyjnego spełniającego najwyższe standardy jakości. Dlatego zainwestowaliśmy w nowoczesny zakład produkcyjny zgodny z wymaganiami GMP. Pozwala przygotowywać się do komercjalizacji terapii na skalę europejską.
Czy Pomorze stwarza dobre warunki do rozwoju zaawansowanych technologii medycznych i współpracy nauki z biznesem?
Zdecydowanie tak. PolTREG jest przykładem, że na Pomorzu można skutecznie budować przedsiębiorstwo wykorzystujące światowej klasy osiągnięcia naukowe. Nasze korzenie są związane z Gdańskim Uniwersytetem Medycznym. Natomiast od początku rozwijamy się dzięki ścisłej współpracy naukowców, lekarzy, klinicystów i biznesu. Region dysponuje silnym zapleczem akademickim, wysoko wykwalifikowanymi specjalistami oraz rozwijającym się ekosystemem life science. Istotną rolę odgrywa również wsparcie funduszy europejskich i regionalnych. Pozwala ono rozwijać nowoczesną infrastrukturę badawczą i produkcyjną, która jest niezbędna do prowadzenia projektów terapii zaawansowanych. Dzięki temu rozwiązania opracowywane w laboratoriach mogą trafiać do badań klinicznych, a następnie do pacjentów.
Jakie są najważniejsze cele PolTREG-u na najbliższe lata?
Najbliższe lata będą dla PolTREG okresem przechodzenia z etapu rozwoju technologii do etapu komercjalizacji. Naszym priorytetem jest przygotowanie i złożenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu terapii PTG-007 w Unii Europejskiej oraz przeprowadzenie procesu rejestracyjnego w Europejskiej Agencji Leków. Biorąc pod uwagę dotychczasowe dane kliniczne oraz kwalifikację PTG-007 do centralnej procedury rejestracyjnej EMA, oceniamy nasze szanse na uzyskanie pozytywnej decyzji rejestracyjnej jako statystycznie wysokie. Autoryzacja marketingowa PTG-007 byłaby dla PolTREG punktem zwrotnym (ang. value inflection point) porównywalnym do tego, jaki dla amerykańskiej spółki Provention Bio stanowiła rejestracja terapii Teplizumab w USA – Provention Bio zostało następnie przejęte przez Sanofi za około 2,9 mld dolarów. Równolegle z procesem rejestracyjnym rozpoczniemy w Europie proces refundacyjny w ramach procedury wspólnej oceny klinicznej (Joint Clinical Assessment, JCA). Jednocześnie rozwijamy działalność komercyjną w ramach procedury wyjątku szpitalnego.
Drugim strategicznym kierunkiem jest rozwój terapii nowej generacji – CAR-Treg i innych technologii opartych na komórkach T regulatorowych – oraz budowanie obecności w Stanach Zjednoczonych poprzez spółkę Immuthera. Razem PolTREG i Immuthera należą dziś do grona globalnych liderów w obszarze terapii Treg. Naszą ambicją jest nie tylko wprowadzenie na rynek pierwszej terapii Treg, ale stworzenie globalnej platformy nowoczesnych terapii komórkowych dla wielu chorób autoimmunologicznych. Jeśli ten plan zostanie zrealizowany, PolTREG ma szansę stać się jedną z firm wyznaczających światowe kierunki rozwoju immunoterapii.
Rozmawiał: Przemysław Schenk
fot. PolTREG
